Producto biotecnológico producido en células de ovario de hámster chino (CHO) en cultivo, (comercializado con la marca Herceptin® por Roche) es un anticuerpo monoclonal humanizado semejante a los anticuerpos que produce el organismo de forma natural para protegerse de las infecciones por virus y bacterias.

El trastuzumab se une selectivamente al receptor de tipo 2 del factor de crecimiento epidérmico humano (HER2).

El HER2 se sobrexpresa en la superficie de algunas células cancerosas y estimula la proliferación de éstas células. Cuando el trastuzumab se une al HER2 inhibe la proliferación de éstas células.

El trastuzumab (Herceptin©) fue el primer anticuerpo monoclonal diseñado con unión específica al dominio extracelular de HER2. Por lo tanto, su aplicación en la práctica clínica se centra en las pacientes con cáncer de mama con amplificación del oncogén HER2 o sobreexpresión de su proteína homónima.

En pacientes sin compromiso de la barrera hematoencefálica (BHE) tiene un acceso limitado debido al tamaño molecular relativamente grande.

Para ello se han desarrollado varias aproximaciones que incluyen la ruptura física o farmacológica de la BHE, la liberacióna intracerebral directa, la manipulación de drogas y fármacos de acoplamiento a los vectores de transporte.

Administración intratecal en el tratamiento de la carcinomatosis meníngea del cáncer de mama metastásico HER2 - positivo, aunque se necesitan con urgencia ensayos clínicos para establecer el papel definitivo (Zagouri y col., 2013).

Zagouri, Flora, Theodoros N Sergentanis, Rupert Bartsch, Anna S Berghoff, Dimosthenis Chrysikos, Evandro de Azambuja, Meletios-Athanassios Dimopoulos, and Matthias Preusser. 2013. “Intrathecal Administration of Trastuzumab for the Treatment of Meningeal Carcinomatosis in HER2-positive Metastatic Breast Cancer: a Systematic Review and Pooled Analysis.” Breast Cancer Research and Treatment (April 16). doi:10.1007/s10549-013-2525-y.